Potentielle regenerative Therapie dank "Pancreate"

Ich habe vor einigen Wochen über eine vielversprechende Therapie gelesen, welche seit April 2010 durch Sanofi Aventis mit 335 Millionen US-Dollar unterstützt wird (Entwicklung, Aufsichtsbehörden und Vermarktung).

Human proIslet Peptide (HIP), Teil des Proteins REG3a, sorgt in der fetalen Entwicklung dafür, dass sich undifferenzierte Zellen in Inselzellen verwandeln. Im Erwachsenenalter ist REG3a und somit auch HIP kaum noch im Körper vorhanden. Wenn man dieses von außen verabreicht, ist es in der Lage sogenannte progenitor cells (undifferenzierte Zellen, welche auch im Erwachsenenalter noch im Körper vorhanden sind) in der Bauchspeicheldrüse anzuregen sich in alpha-, beta-, gamma- und delta-Zellen zu verwandeln. Einfach ausgedrückt kann man im Erwachsenen den Vorgang simulieren, welcher auch bei einem Fetus abläuft, wenn die Bauchspeicheldrüse gebildet wird und heranwächst. Einziger Unterschied ist, dass es sich beim Fetus um Stammzellen handelt, welche dermaßen undifferenziert sind, dass sie sich in alle Zellen verwandeln können. Progenitor Zellen können aber nur zu bestimmten, organabhängigen Zellen werden (z.B. die aus der Bauchspeicheldrüse zu Zellen, welche typischerweise auch in der Bauchspeicheldrüse vorkommen).

Die bisherigen Ergebnisse aus Tierversuchen und an menschlichen Kulturen von Bauchspeicheldrüsengewebe sind vielversprechend. Die Inselzellen von Mäusen verdreifachten sich, sodass diese bereits nach 21 Tagen frei von extern zugeführtem Insulin waren. Laut dem Artikel liefen im September 2009 toxikologische Studien um zu gewährleisten, dass das Peptid ungefährlich ist (da Sanofi die Rechte im April 2010 erworben hat gehe ich davon aus, dass diese erfolgreich verlaufen sind). Erste Studien mit menschlichen Probanden waren für Anfang 2010 geplant. Es wird wohl so verlaufen, dass das Medikament anfangs 2 Mal täglich verabreicht wird und danach in größeren Zeitabständen eine "Auffrischung", ähnlich wie etwa bei einer Impfung, stattfinden muss.

Die Firma CureDM erhielt für diese Entdeckung 2009 den "North American Excellence in Healthcare Product Innovation of the Year Award".

Einziger Wermutstropfen ist die nötige dauerhafte Behandlung mit Immunsuppressiva, da die neu gebildeten Inselzellen sonst aufgrund der noch immer anhaltenden Autoimmunreaktion umgehend zerstört würden. Diese Suppressiva hätten aber laut der Aussage einer der Gründerinnen von CureDM, deutlich weniger Nebenwirkungen, da es sich nicht um das Verhindern einer Abstoßung von körperfremdem Gewebe (wie etwa bei einer Bachspeicheldrüsen- oder Inselzellentransplantation) handele. Aber auch hier gibt es interessante und meiner Meinung nach vielversprechende Ansätze die Autoimmunreaktion mit BCG, einem Tuberkulosemedikament, zu stoppen (siehe Faustman-Links unten).

Hört sich meiner Meinung nach alles im allem sehr vielversprechend an und ich kann mir nicht vorstellen, dass Sanofi 335 Millionen US-Dollar in ein Projekt buttert, welches nicht ausreichend wissenschaftlich unterbaut ist (und somit ein großes finanzielles Risiko für die Investition darstellen würde). Ich habe jedenfalls noch von keinem Pharmaunternehmen gehört, dass einen Betrag in dieser Höhe in die Heilung, statt der Behandlung von Diabetes investiert hätte. Hoffen wir nur, dass dieses Projekt auch wirklich durchgezogen wird und Sanofi sich die Rechte nicht nur gesichert hat, um eine aufkommende Heilung im Keim zu ersticken.

Literatur:

Ausführlicher Artikel (Englisch):
http://www.diabeteshealth.com/…reate-creates-new-islets/

Pressemitteilung Sanofi Aventis:
http://www.sanofi-aventis.de/l…43-4A2F-BFEB-62D40ACDF5FC

Auszeichnung CureDM:
http://www.curedm.com/resource…s/curedm_fsaward_info.pdf

Faustman:
http://www.faustmanlab.org/
http://vimeo.com/1435650

Zitat von Caprice;318132

Vielleicht hat sich das mit den Immunsupressiva ja bald erledigt. Es laufen derzeit wohl mehrere Studien für Medikamente, die dafür sorgen sollen, dass das Immunsystem aufhört, körpereigene Zellen zu zerstören. Wenn dann noch gelingt, neue Insulinzellen "herzustellen"...

Das ist ja z.B. auch die von mir genannte Studie mit BCG von Dr. Faustman.

Viele Forscher induzieren Diabetes bei Versuchstieren nämlich durch Zerstören der Inselzellen (z.B. mit Chemikalien). Dies ist aber nicht zu vergleichen mit Typ 1 Diabetes. Wenn man dann z.B. Stammzellen spritzt sind diese Tiere natürlich wieder geheilt, da es keinen Prozess gibt, welcher sie wieder zerstört. Das ist aus wissenschaftlicher Sicht natürlich wichtige Grundlagenforschung aber der falsche Ansatz für eine vollständige Heilung, da ja der Autoimmunprozess der primäre Grund für die Erkrankung ist und nicht, dass man einfach mal seine Inselzellen verloren hat und wieder neue braucht (im Grunde wäre das Pancreate ja auch nur ein Kompromiss, da der Autoimmunprozess immernoch anhalten würde, könnte ich aber gut mit leben).

Dr. Faustman hat aber als erste Forscherin probiert den Autoimmunprozess bei Mäusen mit echtem Diabetes im "Endstadium" (also Mäuse, die ihr ganzes Leben Diabetes hatten und somit Remission keine Rolle spielt) zu stoppen. Dies gelang und es sollten im zweiten Schritt Inselzellen transplantiert werden um zu sehen, ob diese anfangen Insulin zu produzieren und nicht erneut zerstört werden. Der Witz war (im positiven Sinne, das war echt bahnbrechend): Die Inselzellen der Mäuse haben sich regenriert. Es reichte also aus das Immunsystem "zu reparieren" und die Insulinproduktion ist wieder von alleine angelaufen.

Zitat von thomas84;318199

klingt das nicht mehr oder weniger gleich wie eine stammzellentherapie?

immunsuppressiva sind halt schon eine heikle angelegenheit. allerdings gib die auch in unterschiedlichsten varianten. wenn es gelingt welche zu entwickeln die spezifischer wirken als das was derzeit am markt ist ...

Hast schon Recht. Die Traumlösung ist das sicher nicht mit den Suppressiva. Aber wie du sagst gibt es unterschiedliche Varianten, welche eben auch unterschiedlich "aggresiv" sind. Da es sich bei Pancreate eben nicht um transplantierte Stammzellen handelt, sondern um den natürlichen regenerativen "Reperaturprozess" des eigenen Körpers (welcher z.B. auch bei Verletzungen an der Bauchspeicheldrüse durch einen Unfall auftreten würde), welcher sozusagen manuell dazu gebracht wird neue Zellen herzustellen, reichen wohl die etwas schwächeren Suppressiva aus.