In den USA hat die FDA am 28. Juni 2023 mit Donislecel (LantidraTM) die erste Zelltherapie für Typ-1-Diabetiker zugelassen. Das Arzneimittel besteht aus Insulin-produzierenden Inselzellen von verstorbenen Spendern, die den Patienten in die Pfortader infundiert werden. Damit wird in vielen Fällen eine Insulin-Therapie hinfällig. Kritisiert wird die Zulassung als Arzneimittel statt als Transplantat.
Die Therapie ist für Typ-1-Diabetiker indiziert, die unter einer herkömmlichen Therapie ihre HbA1C-Zielwerte aufgrund von schweren Hypoglykämien nicht erreichen. Infundiert wird das Zelltherapeutikum im Regelfall einmalig. Bei manchen Patienten können aber auch mehrere Infusionen nötig werden, damit sich genügend Inselzellen ansiedeln und Insulin produzieren. In den zwei Zulassungsstudien, in denen das Verfahren open label und ohne Kontrollgruppe an insgesamt 30 Probanden (Durchschnittsalter 46,5 Jahre) getestet wurde, erhielten 11 Probanden eine einzige Infusion. Bei den restlichen Teilnehmern wurden in Abständen von einem Monat bis mehreren Jahren zwei oder drei Donislecel-Infusionen vorgenommen.
Ein Großteil der Probanden (21 von 30) war nach einem Jahr dadurch nicht mehr insulinpflichtig und musste kein Insulin mehr spritzen: Zwölf Probanden benötigten für ein bis fünf Jahre kein von außen zugeführtes Insulin mehr, neun sogar über fünf Jahre. Bei fünf Probanden hingegen gelang die Therapie nicht, vier weitere konnten nur kurzzeitig auf eine Insulin-Therapie verzichten.
